Fibrose cística: novos medicamentos trazem mudanças no manejo de pacientes

No mês de setembro, chamamos a atenção para o Dia Nacional de Conscientização Sobre a Fibrose Cística. Vive-se atualmente um cenário de esperança e expectativa de melhora do prognóstico dos pacientes nos próximos anos, devido aos novos medicamentos liberados pela Anvisa no Brasil nos últimos meses. 

Entre as doenças raras, a fibrose cística é uma das mais comuns: afeta 1 cada 10 mil brasileiros. O tratamento da doença tem evoluído substancialmente nas últimas décadas. E, agora, é possível tratar diretamente o defeito da doença, em vez de controlar os sintomas, apenas.

Cerca de 80% dos pacientes com fibrose cística podem se beneficiar no Brasil da nova classe de medicamentos denominada moduladores do CFTR. Atualmente, existem dois remédios disponíveis e cada um age em um subgrupo específico de mutações do CFTR, gene afetado na fibrose cística.

É possível melhorar a expectativa de vida de pacientes com fibrose cística?

Nos estudos clínicos iniciais, as novas drogas melhoram a qualidade e a expectativa de vida dos pacientes. Sabemos do impacto negativo desta doença nos pacientes portadores de FC e estes novos tratamentos trazem uma nova perspectiva de vida para estes pacientes. 

Entretanto, o maior desafio atual é garantir o acesso a estas terapias para os pacientes. É necessário lutar pela incorporação dos novos medicamentos pelo SUS, porque o alto custo das tecnologias ainda dificulta a sua implementação. 

Terapias que auxiliam nos casos da Fibrose Cística

Em 2019, a Conitec incorporou o medicamento ivacaftor para pacientes portadores de mutações conhecidas como classe III. Apesar de ser um grande avanço, este medicamento está indicado para cerca de apenas 70 pacientes com FC no Brasil por se tratar de mutações raras. 

Posteriormente, tivemos a rejeição da Conitec sobre a incorporação de dois medicamentos (as associações de lumacaftor + ivacaftor e de tezacaftor + ivacaftor) para portadores de duas mutações F508del, que é a mutação mais prevalente entre os pacientes com FC. 

Em março de 2022, a ANVISA aprovou a comercialização da terapia tripla para portadores de FC que tenham pelo menos uma mutação F508del. Como dito anteriormente, essa droga está elegível para quase 80% dos quase 5 mil pacientes brasileiros com FC. 

A terapia tripla (elexacaftor + tezacaftor + ivacaftor) mostrou resultados surpreendentes nos estudos clínicos e posteriormente comprovados nos estudos de vida real realizados em países como EUA, França e o Reino Unido.

 A terapia tripla é capaz de reverter o defeito básico da doença, fazendo com que a proteína defeituosa volte a funcionar normalmente. Os pacientes, ao iniciarem o tratamento, apresentam melhora clínica expressiva em poucos dias. 

Com uma semana, a tosse crônica e produção de expectoração desaparecem na grande maioria dos pacientes. Além disso, apresentam ganho significativo da função pulmonar, maior tolerância para atividade física e ganho nutricional. 

Por fim, observa-se uma redução de mais de 90% das exacerbações infecciosas que são um dos maiores problemas da doença por estarem relacionadas à perda de função pulmonar progressiva e significativo impacto negativo na qualidade de vida dos pacientes. 

Tratamento da Fibrose Cística

A prescrição de dornase alfa é conveniente para clarear e expectorar o excesso de muco nos pulmões. A salina hipertônica 7% ajuda a fluidificar as secreções, enquanto a nebulização com antibióticos previne infecções recorrentes e também está associada a ganho de função pulmonar.

Por se tratar de uma doença caracterizada pela presença de inflamação crônica pulmonar, a azitromicina três vezes na semana tem ação anti-inflamatória e imunomoduladora. Se houver alteração da função pulmonar, os broncodilatadores podem ser prescritos para melhorar os sintomas de dispneia e prevenir broncoespasmo.

Em cerca de 80% dos casos, é necessário repor enzimas pancreáticas para auxiliar a digestão e a absorção de nutrientes. O tratamento exige boa nutrição do paciente, por meio de dieta rica em calorias, suplementos nutricionais e reposição das vitaminas lipossolúveis A, D, E, K.

Em última instância, quando as medidas anteriores não são suficientes e a capacidade respiratória (VEF1) está abaixo de 30%, considera-se o transplante pulmonar. Entretanto, antigamente considerada uma doença exclusiva da pediatria, os pacientes com fibrose cística estão vivendo cada vez mais e melhor com a evolução dos tratamentos. 

A expectativa de vida de quem nasce hoje com fibrose cística supera os 40 anos, sendo que a introdução dos novos moduladores do CFTR prometem melhorar ainda mais essa realidade. 

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